Il beneficio è stato evidente in tutti i gruppi etnici e di genere

Nel modello biofarmaceutico standard, trascorri anni a sviluppare un prodotto, senza avere alcuna reale idea di (a) se funzionerà, (b) se sarà sicuro e ben tollerato e (c) se per il momento in cui ‘ ve dimostrato (a) e (b), chiunque si prenderà cura di te o ti pagherà per i tuoi sforzi. Quando si sviluppa un nuovo farmaco, la maggior parte delle proprietà rilevanti del prodotto vengono acquisite in una fase abbastanza precoce; puoi modificare un po’ la formulazione (per renderla più duratura, diciamo), ma per il resto, hai quello che hai, e la sfida è capire che cos’è questo qualcosa e determinare chi potrebbe trarne il massimo beneficio. Molti hanno paragonato il processo a una lotteria spietata: commetti un errore in qualsiasi momento (scegli l’indicazione sbagliata, il progetto di studio sbagliato o i siti di studio sbagliati) e sei fuori dai giochi; eseguire in modo impeccabile e ti concedi solo la possibilità di vedere se il tuo numero viene estratto o meno.

Sfortunatamente, arrivare all’estrazione richiede molto tempo e denaro: la maggior parte del costo dello sviluppo di farmaci (che generalmente supera i 100 milioni di dollari per un singolo programma – e questa cifra non include il costo di tutti i fallimenti) non è dal trovare una particolare molecola, ma piuttosto nel sottoporla alla serie sempre più costosa di studi clinici necessari per vedere se funzionerà davvero. Naturalmente, una volta che hai eseguito con successo questo guanto di sfida, non solo hai qualcosa che è dimostrabilmente efficace (almeno nell’ambito degli studi clinici – vedi qui), ma c’è anche una barriera piuttosto alta per i potenziali concorrenti, almeno fino a quando i tuoi brevetti scadono.

Al contrario, MassiveHealth è riuscita a mettere un prodotto nelle mani dei clienti dopo pochi mesi di lavoro. È vero, probabilmente non hanno fatto soldi finora e (non in modo insignificante) non è del tutto chiaro se abbiano o avranno mai un impatto sulla salute di qualcuno, in modo massiccio o meno. Tuttavia, hanno un’opportunità straordinariamente potente, in questa fase molto precoce, e dopo aver speso (sospetto) pochissimo denaro, per imparare, raccogliere feedback, iterare ed esplorare: in senso organismico, possono valutare attentamente il loro ambiente e rispondere in modo adattivo: evolvere il proprio prodotto in base alle esigenze dei clienti dimostrate. E possono farlo molto rapidamente in modo che anche se solo un aspetto della loro piattaforma è interessante, possono rapidamente ruotarlo e sfruttarlo (simile al modo in cui Twitter si è sviluppato).

La capacità di compiere sforzi esplorativi convenienti è un potente fattore di innovazione, come ha evidenziato Peter Sims in Piccole scommesse (mio giornale di Wall Street recensione qui, le implicazioni per il settore farmaceutico discusse qui e qui) e la necessità per le start-up di successo di raccogliere rapidamente dati e adeguare il corso è più la regola che l’eccezione, come discutono meditatamente John Mullins e Randy Komisar in Arrivare al piano B (ascolta questo interessante podcast di Komisar a Stanford).

Sfortunatamente, lo sviluppo di farmaci è molto meno favorevole a questo tipo di esplorazione; come ho discusso altrove, i tempi di ciclo tendono ad essere troppo lunghi e i costi sono troppo alti. Di conseguenza, è molto più difficile cambiare le cose al volo e ruotare rapidamente in risposta a un nuovo apprezzamento delle esigenze dei clienti.

Non sorprende che ci sia stato molto interesse nei modi per semplificare il processo di sviluppo dei farmaci. Un modo particolarmente interessante è identificare nuovi usi per i farmaci esistenti (in quanto questi sono già stati attentamente controllati), un approccio che ho sostenuto in precedenza potrebbe essere particolarmente adatto a un modello di crowdsourcing. Potrebbe anche essere utile una segmentazione più dettagliata dei pazienti – fenotipizzazione più completa – poiché molti studi clinici potrebbero essere più piccoli e in molti casi più brevi se si potesse indirizzare più precisamente il proprio intervento ai pazienti che hanno maggiori probabilità di trarne beneficio, e quindi aumentare la dimensione dell’effetto . Lo sviluppo di nuovi modelli altamente predittivi, comprese misurazioni in silico, precliniche (cioè animali) e soprattutto sperimentali in volontari umani sani, sarebbe particolarmente prezioso e consentirebbe un’iterazione e un’ottimizzazione più rapide.

La sfida per le aziende di salute dei consumatori, d’altra parte, è in qualche modo diversa: la domanda per loro è se miglioreranno effettivamente la salute, in modo robusto e misurabile, offrendo l’innovazione dirompente che i loro fondatori di solito promettono, o se saranno essenzialmente il Vitamin Shoppes e Whole Foods dipartimenti Whole Body per Millennials orientati alla tecnologia, che offrono quelli che definirei placbo generalmente benigni a margini estremamente redditizi.

La mia ipotesi è che nella misura in cui le aziende tecnologiche per la salute dei consumatori possono fare soldi offrendo una vaga nozione di benessere, lo faranno. Ad esempio, posso immaginare che MassiveHealth generi entrate significative vendendo annunci pubblicitari mirati geograficamente da ristoranti che promuovono alternative salutari, un modello di business che non richiederebbe loro di scherzare con i requisiti normativi dei prodotti medici spinosi.

Sono molto eccitato, tuttavia, dall’opportunità di utilizzare i prodotti per la salute dei consumatori in modo serio e mi chiedo se possono fornire un valore sanitario misurabile, che definirei provvisoriamente come migliorare la salute rimuovendo i costi dal sistema entro un periodo di cinque anni – uno standard che ho preso dal guru sanitario di Stanford Arnold Milstein, e quindi lo chiamo "Metrica di Milstein." (Milstein dirige l’innovativo film di Stanford "Centro di ricerca per l’eccellenza clinica," focalizzato sullo sviluppo di modelli di consegna della salute migliori e più economici – vedi qui.)

Quello che mi piace della metrica Milstein (ovviamente non è l’unico modo per valutare una nuova innovazione medica) è che rappresenta un livello sorprendentemente alto e ha un modo di focalizzare immediatamente il nostro pensiero su innovazioni sanitarie di grande impatto. Dare priorità alle innovazioni che rimuovono i costi dal nostro sistema ha senso data l’urgente necessità nazionale di contenere i costi sanitari, un’ambizione bipartisan. Il periodo di tempo selezionato (cinque anni) è certamente un po’ arbitrario e riflette non solo il fatto che i pazienti cambiano spesso pagatore (quindi un investimento non recuperato prima che i pazienti cambino è difficile da giustificare in termini finanziari), ma la previsione è un’attività intrinsecamente fragile , e proiettare anni nel futuro è tenue al punto da essere raramente credibile. Un intervento che forse in qualche modo ripaga in 50 anni di solito è troppo speculativo per essere utile.

Quindi la domanda – evidenziata in questo recente articolo del Washington Post – è: puoi guadagnare risparmiando denaro? Detto in modo diverso: ci sono letteralmente centinaia di nuovi dispositivi, app e aziende che si lanciano nello spazio della salute dei consumatori (vedi qui e qui); alcuni avranno successo semplicemente perché deliziano gli utenti, ma qualcuno fornirà reali benefici per la salute, misurati dalla metrica Milstein?

In generale, sospetto che la risposta sia no; È improbabile che la maggior parte delle aziende sanitarie dei consumatori fornisca benefici misurabili per la salute. Verranno scaricate migliaia di app, magari utilizzate per una settimana, e poi abbandonate a favore dell’ultima offerta sgargiante.

Il mio sospetto è che potrebbe essere necessario un insieme di persone completamente diverso e una mentalità molto diversa per iniziare a pensare seriamente a come implementare alcune di queste nuove tecnologie in un modo che abbia un impatto effettivo sulla salute. Queste tecnologie rappresentano gli strumenti grezzi e richiederanno ulteriori approfondimenti e sforzi per applicare rigorosamente questi strumenti alla pratica della medicina e alla fornitura di salute, e usarli per estrarre valore misurabile.

Va bene. Sono grato per questi strumenti. Come ho sostenuto spesso (vedi qui e qui), una migliore misurazione del paziente è il meccanismo più importante che abbiamo per migliorare la salute, sia a breve termine (essenzialmente fornendo a medici e pazienti un feedback più immediato e consentendo proprio il tipo di apprendimento iterativo descritto in precedenza) e a lungo termine (fornendo una visione ampiamente annotata della fisiologia umana, fornendo nuove intuizioni fondamentali e consentendo lo sviluppo di nuove potenti terapie).

La mia ipotesi è che l’integrazione della salute dei consumatori e della salute dei pazienti sarà guidata da innovatori sia nel settore pubblico che in quello privato. I centri medici accademici – una preziosa fonte sia di medici curiosi che di pazienti coinvolti – possono svolgere un ruolo fondamentale nell’orchestrare e guidare questo processo. (Divulgazione: sto co-fondando la creazione di uno di questi istituti senza scopo di lucro, il Center for Assessment Technology and Continuous Health.) Immagino anche che alcuni dei progressi più importanti continueranno a venire dal settore privato, estendendosi dall’inizio -ups che vedo intorno a me nella Bay Area, avanzando tecnologie promettenti e piattaforme di analisi dei dati, alle grandi aziende di prodotti medici che cercano di affinare la loro attenzione e migliorare le loro offerte, ai pagatori sempre alla ricerca dell’inafferrabile "taglia i costi ma migliora la cura" programma, ai regolatori, che a loro merito sono stati tra i primi a riconoscere la necessità di migliori misurazioni associate al paziente (come notato qui e qui).

Sono ispirato da questa visione integrativa del futuro, motivato dai nostri urgenti bisogni sanitari insoddisfatti, stimolato dall’energia e dalla passione degli imprenditori e dei medici e scienziati curiosi che incontro, e guidato dai pazienti la cui resistenza è stata messa a dura prova. È tempo di garantire la salute dei consumatori, una salute dei consumatori in cui possiamo credere.

Immagine: MassiveHealth.

Il consumo moderato di alcol, come l’attività fisica o il non fumare, è associato a una riduzione della mortalità in tutti i gruppi etnici

Il Buddha ha detto molto tempo fa che la salvezza sta nella Via di Mezzo. È qualcosa che, come cardiologo interventista, io e molti colleghi della comunità medica diciamo da anni anche riguardo al consumo di alcol, e in particolare di vino. I dati che esaminano i vantaggi e gli svantaggi per la salute dell’alcol, e del vino in particolare, sono convincenti in termini di analisi del rischio/beneficio, con un consumo moderato come avvertimento.

Il perseguimento dei quattro pilastri incoraggerebbe il miglioramento della salute nella popolazione generale e ridurrebbe la mortalità e le malattie croniche.

Come chef e Buddha culinario che promuove la Via di Mezzo gastronomica attraverso l’approccio Grassroots Gourmet alla cucina e al mangiare, il vino è un mio compagno culinario indispensabile. Questo cameratismo tra l’uomo e il vino risale a molte migliaia di anni. Il vino ci ha servito fornendo esperienze dal medicinale al mistico e dal calorico al culinario. È stato alternativamente divinizzato e demonizzato. Ma a livello personale, sia come gastrofilo che come enofilo, il vino è una parte indispensabile del mio armamentario in cucina e del mio piacere culinario; un piacere che giustifico come parte di una dieta e uno stile di vita sani.

E ora quel bastione delle direttive mediche e della saggezza, i Centers for Disease Control (CDC), è d’accordo. Uno studio dei ricercatori del CDC recentemente pubblicato su American Journal of Public Health ha esaminato la conseguenza di vari comportamenti di stile di vita e i loro effetti – indipendentemente e cumulativamente – sulla mortalità per tutte le cause, la mortalità per malattie cardiovascolari, la morte per tumore maligno e la morte per altre cause. I dati provenivano da 16.958 partecipanti di età pari o superiore a 17 anni che facevano parte del National Health and Nutrition Examination Study III (NHANES III) dal 1988 al 1994 (con mortalità valutata fino al 2006). I quattro pilastri di uno stile di vita sano includono non fumare mai, dieta sana, consumo moderato di alcol e attività fisica. Ogni scelta di stile di vita positiva era associata a una riduzione della mortalità e l’effetto più potente era l’azione sinergica di tutti e quattro insieme. Coloro che si impegnavano in tutte e quattro le attività avevano il 63% di probabilità in meno di morire. Il beneficio è stato evidente in tutti i gruppi etnici e di genere. Come hanno notato gli stessi autori, questi risultati sono coerenti con dati simili provenienti da tutto il mondo che includono il consumo moderato di alcol come parte di uno stile di vita sano.

Tutto ciò pone la domanda – specialmente se cerchiamo di promuovere questi comportamenti sani attraverso la spesa di milioni di dollari in programmi governativi per incoraggiare l’attività fisica, un’alimentazione sana e la cessazione del fumo – perché stiamo tassando l’alcol? Le tasse riscosse sull’alcol sono generalmente classificate come a "peccato" imposta. Negli Stati Uniti, le tasse sul peccato generalmente riconosciute vengono applicate al tabacco, al gioco d’azzardo e all’alcol. Gli scopi delle imposte sul peccato sono generalmente duplici: aumentare le entrate e diminuire l’utilizzo di un particolare prodotto o attività. La tassa sull’alcol porta miliardi di dollari (oltre cinque miliardi nel 2008) ai governi statali e locali, soddisfacendo così il primo requisito. Fortunatamente, gli americani riconoscono uno sforzo salutare quando lo vediamo. Nonostante le tasse, il consumo di alcol è rimasto stabile – con circa il 70% della popolazione degli Stati Uniti che partecipa – negli ultimi decenni. Certo, alcuni di noi ne fanno un uso eccessivo, ma la maggior parte è in grado di moderare la propria assunzione.

Il perseguimento dei quattro pilastri incoraggerebbe il miglioramento della salute nella popolazione generale e ridurrebbe la mortalità e le malattie croniche come le malattie cardiovascolari, il cancro e il diabete. Ciò comporterebbe una riduzione degli enormi costi associati a queste condizioni. Sfortunatamente, l’incoraggiamento di tre delle quattro scelte di vita salutari sta aggiungendo milioni al libro mastro generale. Ma c’è un’opzione che incoraggia un’attività riconosciuta come uno dei quattro pilastri di uno stile di vita sano e stimola allo stesso tempo urotrin forum al femminile l’economia. La riduzione o l’eliminazione della tassa sull’alcol renderebbe sicuramente più facile per le persone avere quel paio di bevute giornaliere. Allo stesso tempo, l’agevolazione fiscale potrebbe essere vista come uno stimolo economico, proprio come i tagli fiscali dell’era Bush e gli sgravi fiscali sui salari attualmente in vigore per stimolare una maggiore spesa.

Quindi liberiamoci dal peccato, o almeno dalle tasse sul peccato. Forse l’elisir per ciò che ci affligge è un cocktail di riduzione/eliminazione delle tasse e, beh, un cocktail. È un’idea alla quale tutti possiamo bere.

Immagine: Martin Froyda/Shutterstock.

Una buona igiene dentale può ridurre la crescita batterica che può portare a malattie cardiache o ictus, hanno scoperto ricercatori guidati da un cardiologo

PROBLEMA: Se sei scettico sulla regola che ti spinge a visitare il tuo dentista due volte l’anno, hai buone ragioni per esserlo. Sebbene questi appuntamenti siano essenziali per controllare carie, malattie gengivali e cancro orale, il numero consigliato è davvero solo un "miglior ipotesi" concordato dalle organizzazioni odontoiatriche e sanitarie più di 50 anni fa.

Disparità razziali nell’abuso di sostanze Perché alcune ferite non si rimarginano Andare al lavoro in bicicletta potrebbe far risparmiare migliaia di persone

METODOLOGIA: I ricercatori guidati dal cardiologo Zu-Yin Chen hanno esaminato la frequenza con cui i pazienti dovrebbero effettivamente farsi pulire i denti, almeno per ridurre il rischio di malattie cardiache. Hanno analizzato i record di 100.000 persone senza precedenti di infarti o ictus utilizzando il database dell’assicurazione sanitaria nazionale di Taiwan per sette anni. Altri potenziali fattori di rischio, tra cui peso, abitudine al fumo e razza, non sono stati controllati nell’analisi.